Mailing List Comitato Famiglie Talassemici Fwd: Fwd: Relazione Bluebird Bio in italiano

[costanza musci]

Ciao Stefania,io ho partecipato al Convegno in cui hanno presentato i loro dati e i loro progetti...e ti assicuro che sembra proprio una sperimentazione molto interessante. Chiaramente le prospettive che diventi alla portata di tutti come tutte le terapie geniche non c'è, nel senso che i pazienti (come per ogni "trapianto" perché anche in questo caso deve essere fatta una mieloablazione, cioè una chemio molto molto forte, anche se poi si utilizzano le proprie cellule e quindi è più simile ad un autotrapianto) vengono selezionati su base clinica e devono possedere una serie di requisiti sia per la FASE 3 che dovrebbe iniziare nel 2017 in Europa (ma ancora non ci hanno detto dove lo faranno di preciso in Europa, i quattro paesi selezionati sono Francia, Inghilterra, Germania e Italia) e che corrisponde all'ultima fase di sperimentazione prima di essere approvata dalla Commissione Europea.Anche dopo che verrà fatta la contrattazione nazionale per "acquistare" il trattamento saranno comunque i medici dei vari centri a valutare quali saranno i pazienti per cui la terapia (che chiaramente promette una guarigione ma come in ogni caso non è detto che sia definitiva!) è indicata o consigliabile.Al momento la sperimentazione è interessante perché i problemi riscontrati da i pazienti sono collegati solo alla mieloablazione e non alla modificazione cellulare...i pazienti talassici sono stati seguiti per oltre 1 anno, ma stanno continuando!All'inizio di Dicembre presenteranno i dati, ancora più ricchi (perché con oltre 2 mesi di sperimentazione in più) ad un Convegno negli USA molto importante...quindi vediamo quale sarà anche la reazione mondiale allo studio per capirne ancora di più!Spero di averti dato qualche dato in più!Un grande abbraccio!
Costanza Musci

      Da: Matta da Legare <mattadalegare2010 a gmail.com>
 A: Antonietta <ant.umb a alice.it> 
Cc: cft a speranzadivivere.it
 Inviato: Mercoledì 16 Novembre 2016 8:45
 Oggetto: Re: Mailing List Comitato Famiglie Talassemici Fwd: Fwd: Relazione Bluebird Bio in italiano
   
Mi è partita la mail, senza salutarvi. Vi ringrazio cmq se qualcuno vorrà scrivermi. Grazie Stefania Canciglia 
Il 16/nov/2016 08:43, "Matta da Legare" <mattadalegare2010 a gmail.com> ha scritto:

Buongiorno ho letto l'informativa della UNITED, ma volevo capire qualcosa di più. Dove sono stati fatti questi esperimenti ?? E poi mi sembra che parlino solo di adolescenti ... Noi Thalassemici adulti, con tanti problemi, ormai conclamati, non penso potremmo mai affrontare una cosa del genere, c'è qualcuno che può rispondere a queste domande ?? Io ormai non credo più ai sogni, vivo, anzi sopravvivo, giorno per giorno. Mi auguro possa essere una soluzione concreta per i thalassemici sotto ai 20 anni circa.. 
Il 14/nov/2016 09:36, "Antonietta" <ant.umb a alice.it> ha scritto:

  
  
 
 -------- Messaggio Inoltrato -------- 
| Oggetto:  | Fwd: Relazione Bluebird Bio in italiano |
| Data:  | Fri, 11 Nov 2016 15:20:34 +0100 |
| Mittente:  | Antonietta <ant.umb a alice.it> |
| A:  | cft a speranzadivivere.it, Luigi Aliquò Lenzi <luigilenzialiquo a gmail.com>, Michele Lipucci <michele.lipucci a eurordis.org> |

 
 
 Vi invio il presente messaggio da parte di Dino:


Carissime e carissimi tutti,
Vi giro comunicazioni della UNITED relative ai trials clinici in 
Talassemia e Drepanocitosi in corso d'opera.

Sperando di farvi cosa gradita nell'inviarvi queste informative,
Vi saluto.

Cataldo Scialpi
per CFT



  
______________________________ _________________
Cft mailing list
Cft a speranzadivivere.it
http://speranzadivivere.it/mai lman/listinfo/cft_speranzadivi vere.it






_______________________________________________
Cft mailing list
Cft a speranzadivivere.it
http://speranzadivivere.it/mailman/listinfo/cft_speranzadivivere.it

   
-------------- parte successiva --------------
An HTML attachment was scrubbed...
URL: <http://speranzadivivere.it/pipermail/cft_speranzadivivere.it/attachments/20161117/bdf97821/attachment.html>